基因編輯新秀Homology獲4千萬風投，研究罕見病基因療法

據外媒報道，一家名為Homology Medicines的新公司獲得了著名風投公司5AM領銜的總額達4350萬美元的A輪投資，以開發新型基因編輯技術。

基因編輯是當前生命科學產業最為火爆的領域之一，Homology覺得，他們即將在該領域開啟一場技術革命。公司新任CEO Arthur Tzianabos表示，利用本輪投資，該公司將利用腺病毒載體工具ID’d來開展一些由基因突變引起的罕見疾病研究。

據了解，目前全球罕見病多達七八千種，而且往往是遺傳疾病，也就是病人的某些或某個基因出現了少見的突變。而治療罕見病的方法主要有三種，即對癥支持治療、酶替代治療（即持續注射國外研制的生物制劑）和骨髓移植。但前兩種方法通常資源有限且費用昂貴，第三種則存在基因匹配率低等阻礙。因此，當前醫學界開始加大對罕見病基因的研究，試圖解開罕見病遺傳基因的秘密，加以干預，達到規避、根除遺傳病的目的。

如果利用腺病毒載體工具這一技術適用于人類，Homology公司將推進這一技術應用于開發新的基因療法。目前，Homology的主要任務是招募小規模患者群體，驗證這一療法在罕見單基因突變疾病上的作用。 

事實上，早在20世紀80年代早期，腺病毒載體就已被用作基因運載的工具，支持著許多研究人員的工作。最早期的載體是基于C亞型的人類腺病毒血清型5（Ad5）和人類腺病毒血清型2（Ad2）。Ad5和Ad2是通過刪除它們基因組中的E1 和/或E3區，使它們在復制上產生缺陷，只能在特定的細胞系中復制。不幸的是，第一代的病毒載體很快暴露了一系列的缺陷。起初，研究人員認為這些載體關鍵的細胞表面受體存在于大量的細胞上是一項優勢，然而，這卻阻礙了靶向特定的細胞類型。此外，該類型的載體還會激活免疫反應，引發炎癥毒性。 

在今天基因醫學引發最初的興奮的20年后，研究人員和媒體又一次對該領域出現的一系列醫學突破表現出了狂熱之情。推動這一“復興”的力量是大量技術的進步，比如CRISPR/Cas9和其它基因編輯技術的發展（TALEN、Zinc Finger和 ARCUS）。

不過，除了前代腺病毒載體存在免疫問題的缺陷，該技術的效果和可能還存在安全性問題，因此業內普遍認為基因療法距離真正的臨床應用還有一段距離，事實上，目前包括Bluebird公司等基因療法先驅最近也屢遭挫折。盡管CRISPR技術的發展又讓人看到基因編輯的希望，但Homology公司是否能為該領域帶來改變，還是有待觀察。

via fiercebiotech

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